La Federació ASEM col·labora en un projecte per desenvolupar un fàrmac contra la Distròfia Miotònica tipus 1

Han signat un acord amb la Universitat de València dins el Projecte TATAMI

asem projecte fàrmac distròfia miotònica tipus 1
Moment de la signatura de l’acord // Foto: Federació ASEM

La Universitat de València i la Federació Espanyola de Malalties Neuromusculars (Federació ASEM) han signat un acord en el marc de el Projecte TATAMI, amb l’objectiu de desenvolupar un nou fàrmac terapèutic per a la Distròfia Miotònica del tipus 1 (DM1).

En l’actualitat, no existeix un tractament efectiu capaç d’anul·lar la mutació del gen DMPK o d’alliberar les proteïnes del seu segrest. No obstant això, investigadors de la Universitat de València, liderats pel catedràtic de Genètica Rubén Artero, han descobert l’existència d’altres dues molècules implicades en la malaltia. Es tracta de dos microRNAs (miRNAs) que tenen la funció de reprimir en la cèl·lula la fabricació de proteïnes Muscleblind. Aquesta troballa planteja un nou enfocament per fer front a la Distròfia Miotònica de tipus 1.

Banner Col·lectiu Ronda 300x600

Actualment, l’equip d’investigació es troba immers en el Projecte Tatami, que té com a objectiu desenvolupar un fàrmac capaç d’unir-se a aquests dos miRNAs i inactivarlos. “El propòsit final és reactivar la fabricació de proteïnes Muscleblind per substituir les que estan segrestades en les cèl·lules de pacients amb DM1”, comenta Rubén Artero. “En el cas de trobar una teràpia contra la Distròfia Miotònica de tipus 1, altres malalties en què intervenen les proteïnes Muscleblind podrien tractar-se amb èxit”, afegeix el científic.

El consorci està integrat per les entitats que formen part del Projecte TATAMI (University of Oxford, Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM), Associació Institut Biodonostia, Fundació Institut de Bioenginyeria de Catalunya i Myotonic Dystrophy Foundation dels EUA) i incorpora a la Federació ASEM, que tindrà una funció orientada a l’establiment de vincles entre la recerca i el col·lectiu de persones afectades per la malaltia.

BANER_300X250

“El paper de Federació ASEM en aquest conveni de col·laboració, s’emmarca en el objectiu de l’entitat de promoure la investigació científica, donant-li difusió a projectes com Tatami, que estan contribuint a la recerca de tractaments eficaços per a alguna de les més de 150 malalties neuromusculars existents, com en aquest cas de la Distròfia Miotònica de tipus”, comenta Manuel Rego, president d’ASEM.

Sigues el primer a opinar

Deixa un comentari

La vostra adreça de correu no serà publicada


*