
L’equip liderat per Analia Bortolozzi, del grup Neurofarmacologia de sistemes de l’IIBB-CSIC-IDIBAPS, ha iniciat els assajos preclínics d’un nou tractament per a la malaltia de Parkinson. Els resultats preliminars són prometedors i podrien obrir el camí a noves teràpies que permetin retardar el desenvolupament de la malaltia.
El projecte es basa en una nova molècula d’oligonucleòtids dissenyada pels mateixos investigadors per reduir la síntesi i evitar l’acumulació de la proteïna alfa-sinucleïna, un dels marcadors diferencials del Parkinson. El treball es publica a la revista EBioMedicine, de The Lancet.
En els últims anys molts tractaments en investigació van dirigits a reduir aquesta sobreexpressió d’alfa-sinucleïna utilitzant oligonucleòtids. “El problema és que si la reducció és excessiva a tot el cervell, el tractament té efectes secundaris nocius i tòxics, just el contrari del que s’espera”, aclareix Bortolozzi.
ELS ASSAJOS PRECÍCLINCS podrien obrir el camí a noves teràpies retardarIEN el desenvolupament de la malaltia.
Després d’administrar la molècula en ratolins durant quatre setmanes, els resultats dels assajos preclínics van revelar que es redueix la síntesi excessiva i l’acumulació d’alfa-sinucleïna.
Els propers passos de la investigació són optimitzar la molècula per augmentar la potència i durada de l’efecte després de l’administració intranasal. Es tractaria, expliquen els científics, de donar aquesta molècula de manera transitòria el temps suficient per reduir la síntesi d’alfa-sinucleïna, i després administrar-la en combinació amb altres tractaments.

