Uns 30 infants amb la denominada Atròfia Medul·lar Espinal (AME), una malaltia neurodegenerativa que afecta a les neurones motores de l’asta anterior de la medul·la espinal, es podran beneficiar cada any del nou tractament de teràpia gènica inclòs en la prestació del Sistema Nacional de Salut (SNS). Cal recordar que l’AME està considerada com una malaltia rara i representa la causa genètica més freqüent de mortalitat infantil.
El finançament públic és efectiu des de l’1 de desembre i es mesuraran els resultats a través de VALTERMED, sistema d’informació corporatiu de l’SNS per a la mesura dels resultats en salut en la utilització de medicaments.
Així mateix, s’han consensuat uns criteris d’elegibilitat que identifiquen els pacients en què s’espera, en base a l’evidència dels assaigs clínics, benefici clínic, és a dir, tant la millora en la qualitat com l’esperança de vida dels pacients que el rebin.
El nou medicament Zolgensma, que s’administra per via intravenosa en una única dosi, té com a principi actiu Onasemnogén abeparvovec. Es tracta d’un medicament de teràpia gènica que amb la seva administració aconsegueix augmentar els nivells d’expressió de la proteïna SMN a les motoneurones, fet que suposa un nou abordatge de la causa d’aquesta malaltia monogènica.
Onasemnogen abeparvovec és el primer medicament de teràpia gènica inclòs en la prestació farmacèutica per al tractament de pacients amb AME tipus 1 i presimptomàtics. Es tracta del segon medicament per al tractament de pacients amb AME, després de la inclusió del medicament el principi actiu del qual és nusinersen al març de 2018.
El tractament ha de ser iniciat i administrat en centres sanitaris i supervisat per un/una metge/essa amb experiència en el maneig de pacients amb AME.
Amb el finançament d’aquest nou medicament de teràpia gènica, Espanya se situa entre els països de la Unió Europea amb més medicaments de teràpies avançades finançats pels sistemes sanitaris públics.
