Dimarts, 27 setembre 2022
Dimarts, 27 setembre 2022
IniciRecerca i TecnologiaEls infants amb Atròfia Medul·lar Espinal (AME) tindran un nou tractament de...

Els infants amb Atròfia Medul·lar Espinal (AME) tindran un nou tractament de teràpia gènica finançat pel SNS

Inclòs en el Sistema Nacional de Sanitat (SNS), beneficiarà cada any uns 30 pacients afectats per la malaltia

neurona atròfia muscular espinal
El tractament permet augmentar la proteïna SMN a les motoneurones // Foto: SNS

Uns 30 infants amb la denominada Atròfia Medul·lar Espinal (AME), una malaltia neurodegenerativa que afecta a les neurones motores de l’asta anterior de la medul·la espinal, es podran beneficiar cada any del nou tractament de teràpia gènica inclòs en la prestació del Sistema Nacional de Salut (SNS). Cal recordar que l’AME està considerada com una malaltia rara i representa la causa genètica més freqüent de mortalitat infantil.

El finançament públic és efectiu des de l’1 de desembre i es mesuraran els resultats a través de VALTERMED, sistema d’informació corporatiu de l’SNS per a la mesura dels resultats en salut en la utilització de medicaments.

Així mateix, s’han consensuat uns criteris d’elegibilitat que identifiquen els pacients en què s’espera, en base a l’evidència dels assaigs clínics, benefici clínic, és a dir, tant la millora en la qualitat com l’esperança de vida dels pacients que el rebin.

El nou medicament Zolgensma, que s’administra per via intravenosa en una única dosi, té com a principi actiu Onasemnogén abeparvovec. Es tracta d’un medicament de teràpia gènica que amb la seva administració aconsegueix augmentar els nivells d’expressió de la proteïna SMN a les motoneurones, fet que suposa un nou abordatge de la causa d’aquesta malaltia monogènica.

Onasemnogen abeparvovec és el primer medicament de teràpia gènica inclòs en la prestació farmacèutica per al tractament de pacients amb AME tipus 1 i presimptomàtics. Es tracta del segon medicament per al tractament de pacients amb AME, després de la inclusió del medicament el principi actiu del qual és nusinersen al març de 2018.

El tractament ha de ser iniciat i administrat en centres sanitaris i supervisat per un/una metge/essa amb experiència en el maneig de pacients amb AME.

Amb el finançament d’aquest nou medicament de teràpia gènica, Espanya se situa entre els països de la Unió Europea amb més medicaments de teràpies avançades finançats pels sistemes sanitaris públics.

Subscriu-te a la Newsletter

Per estar al dia de tota l'actualitat del món de la diversitat funcional a Catalunya

Redacció/Fonts
Redacció/Fonts
El Diari de la DisCapacitat és el primer digital de la diversitat funcional a Catalunya

FER UN COMENTARI

Introduïu el vostre comentari.
Introduïu el vostre nom aquí

- Publicitat-spot_img

ÚLTIMES NOTÍCIES

CatalàEspañol
Skip to content