El 22% dels assaigs clínics en marxa a Espanya busquen noves teràpies per a malalties rares. A més, un de cada tres fàrmacs amb principi actiu nou autoritzats a Europa el 2023 era orfe, cosa que significa que està indicat per a alguna patologia rara o poc freqüent.
Així ho va constatar Farmaindustria, després de recordar que la indústria farmacèutica espanyola impulsa el 90% dels assajos clínics per a aquest tipus de malalties i que la investigació de nous medicaments per a patologies poc freqüents s’ha multiplicat els darrers anys.
“En els darrers anys, la investigació de nous medicaments per a malalties rares ha crescut de forma exponencial, des dels 21 del 2015 fins als 182 del 2023, segons les dades del Registre Espanyol d’Assaigs Clínics (REEC). Són dades molt positives que mostren que l’any passat un de cada cinc assajos (22%) ja provaven medicaments orfes”, va explicar Farmaindustria.
A més, ha recordat la importància de continuar avançant en investigació, en el “diagnòstic precoç” i en la disponibilitat d’aquests medicaments per a tots els pacients. En els darrers anys, a més, ha augmentat fins al 51% el percentatge d’investigacions en fases primerenques, les que suposen una oportunitat més precoç perquè els pacients puguin accedir a aquests nous fàrmacs en investigació.
“Això és un gran avantatge especialment per als pacients que pateixen malalties poc freqüents, perquè són casos en què moltes vegades no hi ha alternativa terapèutica”, explica la directora de Recerca Clínica i Traslacional de Farmaindústria, Amelia Martín Uranga.
Però s’estima que només el 5% de les malalties rares que hi ha té algun tractament disponible. Un dels grans projectes de recerca en malalties rares és la Xarxa Únicas. Es tracta d’una gran aliança de col·laboració publicoprivada impulsada per l’Hospital Sant Joan de Deu en col·laboració amb 25 centres espanyols més, hospitals europeus, centres de recerca, empreses farmacèutiques, empreses de tecnologies sanitàries i entitats associatives, amb l’objectiu d’avançar en la investigació de patologies poc freqüents i complexes.
“Tota aquesta investigació està donant els seus fruits i això es reflecteix en les aprovacions de l’Agència Europea del Medicament, que al seu darrer informe constata que dels 34 medicaments innovadors, amb principi actiu nou, autoritzats el 2023, el 35% (12) estan destinats a tractar malalties rares”, va destacar Farmaindustria.
Accés als nous tractaments
Mentre que Espanya s’ha convertit en un “referent mundial en assaigs clínics”, aquest èxit no sempre té la seva translació a l’arribada dels nous fàrmacs als pacients. “En el cas de les malalties rares, la importància d’accedir als tractaments de manera ràpida pot ser encara més crítica, quan aquestes malalties són molt limitants o amenacen la vida”, va puntualitzar l’entitat.
Segons les dades presentades per la Societat Espanyola de Neurologia amb motiu del dia mundial, el 65% de les malalties rares són greus i invalidants, i gairebé a la meitat dels casos afecten el pronòstic vital del pacient. Aquesta organització també recorda que uns tres milions de persones pateixen a Espanya una malaltia rara i que la mitjana de temps fins al diagnòstic és de cinc anys.
Per això, Farmaindustria ha presentat una proposta de procediment específic per accelerar la disponibilitat dels medicaments orfes una vegada s’aproven a Europa.
“Gairebé el 80% dels països d’Europa, Canadà i Nova Zelanda que van ser analitzats en un informe europeu recent tenen procediments diferents per a les malalties rares mentre que a Espanya continua sent una demanda. Reconèixer que aquests medicaments tenen peculiaritats en la investigació i el desenvolupament i que, per definició, estan indicats per al tractament d’un nombre reduït de pacients que no solen tenir tractament disponible és fonamental”, afirma la directora d’Accés de Farmaindústria, Isabel Pineros.
Va afegir que l’any passat, Farmaindustria va presentar una proposta per “accelerar aquest procés i que els pacients espanyols no hagin d’esperar de mitjana 786 dies, és a dir, més de dos anys, per accedir als medicaments orfes autoritzats a Europa”.
