Les famílies de pacients amb distròfia muscular de Duchenne han denunciat que les persones afectades per aquesta situació de discapacitat severa poden arribar a esperar més de 500 dies per poder accedir a teràpies innovadores que ja estan degudament autoritzades. Les associacions consideren que aquesta dilatació és especialment greu en tractar-se d’una malaltia neurodegenerativa i progressiva on el temps resulta un factor determinant per frenar el deteriorament físic.
Aquesta protesta s’ha formalitzat pocs dies abans de la celebració del Dia Mundial de Conscienciació sobre la Distròfia Muscular de Duchenne, fixat per al 7 de setembre. Des de les entitats s’alerta que cada mes de demora en la tramitació administrativa es tradueix en una pèrdua irreversible de capacitats físiques per als afectats, motiu pel qual reclamen a les administracions públiques la màxima celeritat en els processos d’avaluació, finançament i distribució de les opcions terapèutiques.
Característiques de la patologia i necessitats d’atenció
La distròfia muscular de Duchenne és una malaltia rara d’origen genètic provocada per alteracions en el gen de la distrofina que desencadena una pèrdua progressiva de força muscular i condiciona greument la mobilitat, la funció respiratòria i l’activitat cardíaca. S’estima que aquesta condició afecta aproximadament un de cada 5.000 nens nascuts vius. Les plataformes de suport recorden que l’atenció de la discapacitat no es limita a la dació de fàrmacs, sinó que requereix un diagnòstic precoç, fisioteràpia contínua, rehabilitació, una ràpida valoració del grau de discapacitat i ajuts efectius a la dependència.
“El accès canvia vides, però només si és complet. No parlem únicament dels més de 500 dies d’espera mitjana per a un tractament innovador ja aprovat a Europa. Parlem també que les famílies tinguin coneixement i formació, d’una atenció multidisciplinària real des del primer dia, de tecnologia que doni autonomia, d’eliminar barreres físiques, educatives i socials, de fisioteràpia especialitzada contínua i que la valoració de la discapacitat i la dependència no s’eternitzin. I, per descomptat, que no existeixin diferències per codi postal a l’hora d’accedir a les teràpies. En Duchenne cada mes compta”, ha explicat la presidenta de Duchenne Parents Project España, Silvia Ávila.
Inequitat territorial i retards en el sistema sanitari
Les associacions ressalten que, tot i que els avenços terapèutics han generat noves esperances, l’efectivitat real d’aquests mètodes es perd quan el procediment per aconseguir els fàrmacs s’allarga durant mesos o anys. A més, han exigit equitat territorial per evitar que el lloc de residència condicioni l’accés a les ajudes i han demanat millorar la coordinació entre els professionals clínics i les administracions.
Segons les dades de l’Indicador WAIT de Pacients sobre el temps d’espera per accedir a teràpies innovadores, la mitjana d’espera per a aquests medicaments a Espanya és de 537 dies, una xifra que manté un retard notable respecte als 180 dies de referència marcats a nivell europeu. Aquesta problemàtica es repeteix en la fisioteràpia, una disciplina clau des de la confirmació del diagnòstic: el sistema públic sol cobrir només dues sessions setmanals i únicament fins als sis anys, deixant la resta del cost a càrrec de les famílies. Aquesta situació d’inequitat es replica també en la valoració oficial de la discapacitat i els ajuts a la dependència.
Per visibilitzar aquesta realitat, recaptar fons per a la recerca i aconseguir el suport de la societat, l’entitat Duchenne Parents Project España manté activa la campanya solidària #DesafíoDuchenne, un projecte de sensibilització al qual s’han sumat esportistes, artistes, periodistes i personalitats públiques, entre les quals hi ha el seleccionador nacional de futbol Luis de la Fuente.
