La Fundación Atrofia Muscular Espinal (Fundame) ha llançat la campanya #EscuchAMEsanidad si me quitas el tratamiento para la AME ¿Qué futuro tengo? davant les restriccions que està aplicant el Ministeri de Sanitat perquè els pacients amb atròfia muscular espinal puguin accedir als 3 tractaments que existeixen actualment per aquesta malaltia i la por que les autoritats espanyoles se’ls acabin retirant.
L’AME és una patologia hereditària poc freqüent, que provoca la pèrdua irreversible de les motoneurones fins a afectar totes les funcions musculars, incloses la respiració, la deglució i el moviment bàsic. De fet, l’AME és la malaltia neuromuscular per causa genètica que causa més morts, si no es tracta. La seva incidència és d’una persona per cada 70.000.
Des de fa 8 anys les persones afectades per AME, abans desnonades per la ciència i la medicina, disposen de tractaments que redueixen els símptomes de la malaltia i milloren la seva qualitat de vida.
L’Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), ha estat comercialitzat el desembre del 2021 amb limitacions d’accés més restrictives que les marcades per l’Agència Europea del Medicament. És per a nadons diagnosticats però, en no permetre’s el diagnòstic prenatal (cosa que és possible), hi ha molts nens que moren abans de ser tractats.
El Nusinersen (Spinraza), comercialitzat a Espanya el 2018, va ser aprovat juntament amb un protocol fàrmac-clínic del Ministeri de Sanitat que imposa millores constants, impossibles en una malaltia degenerativa. Això suposa la retirada del tractament en pacients que havien aconseguit l’estabilitat de la seva malaltia i fins i tot millores. 23 especialistes han arribat a un consens perquè es modifiqui aquest protocol sense rebre resposta de l’administració.
Finalment, hi ha un tercer fàrmac, encara en estudi i en ús compassiu anomenat Risdiplam (Evrysdi), i que actualment en procés de negociació a Espanya. Ara, a les portes de la seva aprovació i comercialització, s’ha publicat un Informe de Posicionament Terapèutic que qüestiona els beneficis del mateix, en contra de les recomanacions de l’Agència Europea del Medicament, amb unes conclusions que deixen fora del tractament la majoria dels pacients amb AME. Tot apunta que no ho aprovaran.
Des de Fundame no entenen com des de l’administració restringeixen l’ús d’aquests tractaments i encara menys com tenen la intenció de retirar-los, perquè pels pacients amb atròfia muscular espinal aquests tractaments signifiquen vida.
Per aquest motiu, demanen amb la campanya #EscuchAMEsanidad que el Ministeri de Sanitat els escolti perquè cap pacient amb AME es quedi sense els tractaments adequats per millorar la seva salut i qualitat de vida.
Secció patrocinada per
