Més de 700 estudis pediàtrics es troben actualment en curs a Espanya, i prop de la meitat d’aquests aborden les malalties rares. Aquesta dada es va destacar durant la vuitena edició de la jornada ‘Afrontant reptes en investigació clínica pediàtrica’, un esdeveniment organitzat conjuntament per la Red Española de Ensayos Clínicos Pediátricos (RECLIP), l’Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona i Farmaindustria. La trobada va servir per analitzar els desafiaments persistents en els assajos clínics que s’adrecen a nens i adolescents.
Segons va informar Farmaindustria aquest dimecres, la jornada va posar l’èmfasi en la transcendència de la col·laboració entre els sectors públic i privat, així com en el treball en xarxa, com a motors essencials per impulsar la recerca i el desenvolupament de nous tractaments per a la població infantil i juvenil, especialment en el camp de les malalties minoritàries. Addicionalment, es van discutir diverses iniciatives estratègiques dissenyades per fer progressar aquest àmbit. Entre aquestes, hi ha la promoció de la diversitat en la població que participa en els assajos clínics –amb el cas exemplar del projecte europeu Readi–, la millora en la formulació de medicaments d’ús pediàtric i la potenciació de la participació activa dels pacients en tot el procés d’R+D biomèdica.
Espanya s’ha consolidat com el país capdavanter d’Europa en l’execució d’assajos clínics pediàtrics, amb un total de 711 estudis autoritzats entre els anys 2020 i 2025, una xifra que representa el 13,2% del total continental. Dins d’aquest volum, gairebé la meitat (47,7%) tenen com a objectiu les malalties rares. Quant a la fase de desenvolupament, prop d’un 40% d’aquests assajos es troben en les Fases I i II, que són les de més complexitat científica, però que, alhora, permeten als pacients accedir a teràpies innovadores de manera més precoç.
En la inauguració, el director d’Investigació, Innovació i Aprenentatge de l’Hospital Sant Joan de Déu, Joan Comella, va subratllar que ‘la investigació clínica pediàtrica només pot avançar si treballem en xarxa, compartint coneixement entre hospitals, institucions i empreses’. Comella va afegir que, en un entorn tan específic com el pediàtric, i més encara en el de les malalties minoritàries, ‘és essencial sumar esforços per garantir que els nens i nenes tinguin accés a assajos clínics i a nous tractaments en igualtat de condicions que els adults. Aquesta jornada reflecteix el compromís de Sant Joan de Déu i de la xarxa RECLIP amb una investigació col·laborativa, innovadora i centrada en el pacient’.
Per la seva banda, Lucas Moreno, membre del Comitè Executiu de RECLIP, va posar èmfasi en el valor estratègic de la xarxa, tant per als centres i unitats d’assajos clínics pediàtrics com per als promotors dels estudis, ja que facilita la identificació dels centres més idonis per a cada assaig, optimitzant els terminis i la taxa d’èxit en la seva implementació. En aquest sentit, la directora d’Investigació Clínica i Translacional de Farmaindustria, Amelia Martín Uranga, va assenyalar que ‘Espanya està en una posició privilegiada per mantenir i atraure inversions en R+D’, ja que ‘de la inversió que fem des del públic i el privat en R+D biomèdica, en assajos clínics amb nous tractaments, en dependran els medicaments que tinguem en el futur’.
Tot i el lideratge i l’avantatge competitiu de l’Estat enfront d’altres països per consolidar la seva posició capdavantera en assajos clínics, fins i tot en l’àmbit pediàtric, durant la jornada es van palesar àrees que requereixen millora en el desenvolupament de nous tractaments. Entre els factors clau per preservar el lideratge i contribuir a la recuperació de la competitivitat europea en recerca —perduda principalment enfront dels Estats Units i Xina—, es va citar l’augment de la inversió pública en medicaments innovadors, la simplificació dels procediments i l’escurçament dels terminis d’autorització dels assajos clínics a la Unió Europea.
En relació amb les mesures legals, el cap de l’Àrea d’Assajos Clínics de l’Agència Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), Juan Estévez, va avançar que Europa és conscient de la necessitat de modificar la legislació vigent per fer-la més atractiva i, d’aquesta manera, captar més assajos a la regió. Estévez també va indicar que, des de la posició de lideratge de l’agència espanyola a Europa, s’està impulsant l’adopció de mesures destinades a accelerar i simplificar els processos d’autorització d’assajos clínics, d’acord amb les demandes dels diversos agents públics i privats per tal que els pacients europeus tinguin accés a un major nombre d’assajos.
Una de les àrees de millora identificades és la necessitat d’incorporar elements descentralitzats als assajos clínics, especialment en els estudis en xarxa, amb la finalitat de multiplicar les oportunitats per als pacients pediàtrics. Segons el responsable de l’Aemps, ‘Aconseguir acostar els assajos clínics a la casa del pacient permet un millor reclutament i la inclusió d’una població més diversa, fet que redunda en una millor qualitat científica de les dades de l’estudi’.
